نجح فريق من العلماء الأمريكيين في استخدام تقنية "كريسبر" المعنية بتعديل الجينات في تصحيح الجين المسؤول عن اعتلال عضلة القلب الصخامى في جنين بشري، ويعد هذا أول تحرير لجينات الجنين فيما يعتبر سبقا في علم التحرير الجيني على الرغم من أنه لا يزال هناك بعض الجدل حول هذا الموضوع.
وفي الوقت الحالي، منعت الولايات المتحدة استخدام الأموال الفيدرالية للبحوث الجينية، حيث تحظر "إدارة الأغذية والدواء" الأمريكية النظر في أي تجارب سريرية تنطوي على تعديلات وراثية قد تكون موروثة.
وتناولت الدراسة الحالية، التي نشرت في عدد أغسطس من مجلة "ناتشر" الطبية، بويضات من 12 متبرعة وعددا من الحيوانات المنوية من الأصحاء تحمل جين (MYBPC) المسبب لاعتلال عضلة القلب الصخامي، وهو مرض يصيب عضلة القلب ويمكن أن يتسبب في الموت المفاجيء.
ويؤثر اعتلال عضلة القلب الصخامي على شخص من بين 500 شخص في جميع أنحاء العالم، وفي الوقت الذي لا تظهر فيه أية أعراض في كثير من الحالات حتى تحدث الوفاة، وهذا هو السبب الأكثر شيوعا للموت المفاجيء في الرياضيين الأصحاء والشباب.
وقام العلماء باستخدام تقنية "كريسبر"المعنية بالتعديل الجيني لإزالة الجين الذي يسبب المرض عند حقن الحيوانات المنوية في البويضات، ما أدى إلى تصحيح بنسبة 72% من الخلايا باستخدام نسخ غير متحورة للجين من المادة الوراثية للمتبرع، وشدد العلماء على عدم وجود أية آثار سلبية لآلية الحمض النووي أو تغيير في الأجنة المانحة.
ووفقا "لمنظمة الصحة العالمية"، هناك أكثر من 10،000 من الأمراض البشرية التي تنتج عن الطفرات في جين واحد فقط.