قالت الدكتورة ناجية علي فهمي، أستاذ المخ والأعصاب، رئيس وحدة أمراض العضلات والأعصاب بكلية طب عين شمس، إن هناك 3 علاجات لضمور العضلات الشوكي في العالم، منها دواء خرج للنور في يناير 2017 وسعره 15 مليون جنيه، والثاني في مايو 2019 وسعره 34 مليون جنيه، والثالث ظهر في أغسطس 2020 وسعره مليون جنيه.
وقالت الدكتورة ناجية فهمي في تصريحات خاصة لـ"أهل مصر"، إن الدواء الثالث لضمور العضلات الشوكي ظهر في أغسطس 2020 وسعره مليون جنيه، موضحة أن العلاج الأول والثالث يعدلان الجين ولكن الثاني عبارة عن نقل الجين نفسه ويكون مرة واحدة في العمر، والتحسن يتم ملاحظته بعد 3 أشهر وسعره 2.25 مليون دولار أي ما يوازي 34 مليون جنيه مصري وفي التأمين بأمريكا يتم تقسيمه على 5 سنوات.
وأضافت أستاذ المخ والأعصاب، أن العلاج الذي يعتبر ثورة بين العلاجات الثلاثة وأكثرهم فعالية حتى الآن، هو علاج زولجنسما أي الدواء الثاني البالغ سعره 34 مليون جنيه، لأنه يتم إعطاؤه مرة واحدة فقط في العمر وتم علاج أول طفل في مصر يعاني من ضمور العضلات الشوكي عن طريق إعطائه العلاج الجيني الحديث زولجنسما أي نقل الجين المصنع السليم مكان المصاب والذي تنتجه شركة نوفارتس العالمية، والعلاج تم تحت إشراف وحدة أمراض العضلات والأعصاب بمستشفى عين شمس التخصصي التابعة لجامعة عين شمس.
وأشارت إلى أن الشركة المنتجة للدواء الچيني قدمت 100 فرصة للحصول على الدواء مجانًا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، ووضعت شروطا لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل على عامين، وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ8 حالات من الأطفال المصابين، واختارت الشركة حالة الطفل "ريان مصباح" من محافظة الإسكندرية، والذي لم يكن يكمل عامه الثاني.
ولفتت رئيس وحدة أمراض العضلات بطب عين شمس، إلى أن هذا العلاج هو أكثر العلاجات تخصصا في هذا المرض حيث يعتمد على نقل جين مصنع لإنتاج البروتين الناقص نتيجة لطفرة في الجين المسؤول عن الخلايا العصبية الحركية بالحبل الشوكي، وتم الموافقة عليه من منظمة الغذاء والدواء الأمريكية والمنظمة الأوروبية للدواء وتم أخذه بنجاح في أمريكا واليابان وبعض الدول الأوروبية وكندا وبعض دول الخليج مثل الكويت والبحرين وقطر والسعودية تتفاوض عليه حاليًا.